IDH酶（异柠檬酸脱氢酶）在三羧酸循环中将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸，但是它在癌症中的突变体还会将α-酮戊二酸转化为2-HG。过去的研究已经证明2-HG的累积可以直接抑制人体内可控制多种细胞功能的生物酶，会改变细胞的增殖和生长方式，进而诱发肿瘤。因此以IDH突变体为靶点的药物对于癌症，尤其是神经胶质瘤和白血病的治疗具有重要作用。
癌症代谢药物的临床进展
文章中列举了很多已上市或在研的靶向癌症代谢途径的药物，并指出这类药物存在的最主要的问题在于对正常细胞的毒性，因为这些被药物阻断的代谢途径可能对肿瘤细胞和正常细胞都同样重要。第一代作用于癌症代谢途径的药物，以antifolates为例，它阻断叶酸生成，从而阻止肿瘤细胞DNA和RNA的合成和修复。很显然，这种药物对正常细胞毒性很大。现在随着基因组分析的发展，研究人员已经发现肿瘤细胞中越来越多的功能代谢突变,大量的失去或损失功能代谢途径的突变迫使癌细胞发展依赖补偿途径。以这些特异性突变为靶点的相关药物开发前景乐观。
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